[로이슈 전여송 기자] 유한양행은 2026 세계 고셔병의 날을 맞아 국제고셔연합(IGA)이 주관하는 글로벌 캠페인에 2년 연속 참여했다고 26일 밝혔다.

세계 고셔병의 날은 희귀 유전성 대사질환인 고셔병에 대한 인식을 높이기 위해 IGA가 2014년 제정한 기념일이다. IGA에는 50개국 이상의 고셔병 환자단체가 참여하고 있다.

올해 캠페인은 '행동하는 형평성(Equity in Action)'을 주제로 국가와 의료 환경에 따른 진단·치료 접근성 격차 해소, 환자와 가족에 대한 정보 제공, 환자단체 및 의료진·정책당국 간 협력 등을 강조한다.

유한양행은 건강정보채널 '건강의 벗'에 캠페인 메시지를 공유하고, 관련 부서 임직원의 개인 사회관계망서비스(SNS)와 이메일 서명에 캠페인 배너를 게시하는 방식으로 참여하고 있다.

고셔병은 전 세계 환자가 약 2만명, 국내 환자는 100명 미만으로 알려진 희귀질환이다. 글루코세레브로시다제 효소의 결핍이나 기능 이상으로 글루코실세라마이드(GL1)가 세포 내에 축적되면서 발생한다.

주요 증상은 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 뼈 통증, 골다공증, 성장 지연 등이다. 일부 유형에서는 인지기능 저하와 안구운동 장애, 보행장애 등 신경학적 증상이 나타날 수 있다.

유한양행은 고셔병 치료 후보물질 YH35995도 개발하고 있다. 해당 물질은 2018년 GC녹십자와의 공동연구를 통해 확보한 것으로, 현재 유한양행이 단독 개발 중이다. GL1 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 경구용 저분자 치료제를 목표로 한다.

현재 건강한 성인 남성을 대상으로 안전성과 약동학적 특성, 약력학적 특성을 평가하는 임상 1상을 진행하고 있다. 단회용량상승시험(SAD)을 마치고 다회용량상승시험(MAD)을 진행 중이며, 2027년 하반기 임상 2상 진입을 목표로 하고 있다.

이와 함께 유한양행은 올해 청년 인재 양성 프로그램인 '유일한 아카데미'에서 대학생들이 고셔병 환자와 보호자를 위한 가이드북, 안내 팸플릿, 희귀질환 환자 대상 익명 온라인 커뮤니티 '얼룩(Alook)'을 제작했다고 설명했다. 해당 프로젝트는 지난 9월 IGA 홈페이지와 공식 SNS에 소개됐다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "고셔병 환자는 어느 나라에 살고 있는지, 진단 전후 어느 단계에 있는지에 따라 받을 수 있는 정보와 치료에 큰 차이가 있다"며 "이번 캠페인 참여를 통해 국내에서도 증상이 있음에도 불구하고 진단과 치료를 받지 못하고 있는 미충족 수요 환자들에 대한 인식을 높이고, 임직원들도 질환에 대한 이해를 바탕으로 환자 중심의 가치 실현에 더욱 힘쓸 수 있는 계기가 되길 바란다"고 밝혔다.

전여송 로이슈(lawissue) 기자 arrive71@lawissue.co.kr