[로이슈 전여송 기자] JW중외제약이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구성과와 개발 전략을 국제 학회에서 발표했다고 11일 밝혔다.

JW중외제약은 지난 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 World Orphan Drug Congress USA 2026에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 연구 결과와 글로벌 개발 계획을 공개했다.

DDC-02는 JW중외제약이 개발 중인 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전으로 연구되고 있다.

회사에 따르면 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 희귀 신경발달장애 동물모델에서 인지 및 행동 기능 개선 효과를 확인했다.

특히 증상이 진행된 성체 동물모델에서도 인지 및 행동 기능 회복이 관찰됐다고 회사 측은 설명했다. 연구 결과는 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능 개선에 기여할 가능성을 시사한다고 밝혔다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다.

이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등 다른 희귀 신경발달장애로 적응증 확대도 검토할 계획이다.

회사 측은 행사 기간 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자기관과 사업개발(BD) 미팅을 진행하며 공동개발과 기술이전 가능성도 논의했다고 밝혔다.

JW중외제약 관계자는 "DDC-02는 다양한 희귀 신경발달장애 동물모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질"이라며 "글로벌 임상 개발과 전략적 협력을 통해 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.

전여송 로이슈(lawissue) 기자 arrive71@lawissue.co.kr