[로이슈 전여송 기자] HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 개발 중인 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 임상 1상 중간 결과를 공개하고, 오는 12월 미국혈액학회 연례 학술대회(ASH 2026)에서 구두 발표한다고 밝혔다.

베리스모가 지난 4일 공개한 ASH 2026 초록에는 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 진행 중인 임상 1상 'CELESTIAL-301'의 첫 두 용량군 결과가 포함됐다. 학회는 오는 12월 12일부터 15일까지 미국 뉴올리언스에서 개최된다.

SynKIR-310은 암세포 표면의 CD19 단백질을 표적으로 하는 CAR-T 세포치료제다. 기존 치료를 최소 두 차례 받은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 안전성과 초기 유효성을 평가하고 있다.

공개된 초록에 따르면 첫 두 용량군에서 치료 효과를 평가할 수 있는 환자 5명 가운데 4명이 치료 반응을 보여 객관적반응률(ORR)은 80%로 나타났다. 이 중 3명은 완전반응(CR)을 보여 완전반응률은 60%를 기록했다.

완전반응 환자들의 반응 지속기간 중앙값은 아직 산출되지 않았으며, 환자 1명은 치료 후 12개월 평가 시점에도 완전반응을 유지했다. 다만 유효성 평가 대상이 5명인 초기 임상 결과인 만큼 치료 효과와 반응 지속성을 판단하려면 추가 환자 데이터가 필요하다.

안전성 평가에서는 첫 두 용량군에서 치료받은 환자 6명 모두 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)이 보고되지 않았다. 용량제한독성(DLT)도 관찰되지 않았으며, 이 중 3명은 외래 환경에서 치료제를 투여받았다.

베리스모는 현재 세 번째 용량군의 투여를 진행하고 있다. 오는 ASH 학회에서는 세 번째 용량군까지 확대된 임상 결과와 약동학·약력학(PK/PD) 분석 데이터를 추가로 발표할 예정이다. 발표는 임상에 참여한 콜로라도 혈액암 연구소의 마이클 티스 박사가 맡는다.

이와 함께 베리스모의 KIR-CAR 기술 관련 전임상 연구 2건도 포스터 발표로 선정됐다. 첫 번째 연구는 암세포의 CD19와 CD20을 동시에 표적으로 하는 이중표적 KIR-CAR 기술을 다뤘다. 회사 측에 따르면 기존 단일사슬 이중표적 CAR-T와 비교해 사이토카인 생성이 감소한 것으로 나타났다.

두 번째 연구에서는 SynKIR-310과 기존 단일사슬 CD19 CAR-T를 비교했다. 전임상 실험에서 SynKIR-310의 종양 억제 효과가 더 높고 사이토카인 생성은 감소했다는 것이 회사 측 설명이다. 다만 두 연구 모두 전임상 단계의 결과로, 실제 환자에서의 치료 효과와 안전성은 별도 검증이 필요하다.

브라이언 김 베리스모 테라퓨틱스 대표이사 겸 공동창업자는 “이번 임상에서 확인된 초기 항종양 활성과 안전성 결과를 바탕으로 혈액암과 고형암 분야에서 KIR-CAR 플랫폼의 임상적 가능성을 지속적으로 검증해 나가겠다”고 말했다.

전여송 로이슈(lawissue) 기자 arrive71@lawissue.co.kr