[로이슈 전여송 기자] 유한양행이 고셔병 치료제 후보물질이 미국 식품의약국의 희귀의약품 지정을 받았다고 13일 밝혔다.

유한양행은 고셔병 치료제로 개발 중인 ‘YH35995’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다. 해당 지정은 환자 수가 적은 질환 치료제 개발을 지원하기 위한 제도로, 세액공제와 심사 수수료 면제, 허가 후 일정 기간 시장 독점권 등의 혜택이 부여된다.

고셔병은 효소 결핍으로 인해 체내 물질이 축적되는 유전성 희귀질환으로, 간과 비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소 등의 증상이 나타난다. 이 중 제3형은 신경학적 증상이 동반되는 형태로 관련 치료제가 제한적인 상황이다.

YH35995는 글루코실세라마이드 생성 억제를 목표로 하는 경구용 저분자 화합물로, 전임상 단계에서 혈액뇌장벽 통과 특성을 기반으로 관련 물질 감소 효과가 확인됐다고 회사 측은 설명했다.

유한양행은 해당 후보물질에 대해 국내에서 임상 1상 시험계획을 승인받아 건강인을 대상으로 안전성과 약동학 등을 평가하는 연구를 진행 중이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 “희귀의약품 지정에 따라 개발을 이어가겠다”고 말했다.

전여송 로이슈(lawissue) 기자 arrive71@lawissue.co.kr