현재, 선천적 비대성 심근증을 유발하는 이 치명적 유전병의 치료제를 공동개발 하는 파트너사인 다케다가 CP-FXN 치료신약을 셀리버리로부터 물질이전계약 (MTA) 및 마일스톤 3단계 계약에 의거하여 직접 일본에서 치료효능 평가시험을 진행 중이며, 지금까지의 실험결과를 최근 통보받았다고 회사측 공동개발 책임자는 밝혔다.
셀리버리 측은, “선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여하여 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰하게 된다. 이 모든 시험이 완료되면, 모든 개체들의 혈장 및 뇌, 심장, 간 등 주요장기에서의 약동학 및 약력학 (PK/PD)을 분석하여, 최종적으로 프리드리히 운동실조증 치료효능이 있는지를 종합적이며 정량적으로 평가하게 된다” 라고 밝혔다.
편도욱 로이슈 기자 toy1000@hanmail.net