[로이슈 편도욱 기자] ㈜셀리버리는, 세계10위권 글로벌 제약사 다케다 (TAKEDA)와 공동으로 개발한 프리드리히 운동실조증 (Friedreich Ataxia: FRDA) 치료신약의 최종 치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 밝혔다.

셀리버리 TSDT 플랫폼기술이 적용되어 개발된 세포/조직투과성 프라탁신 단백질 (CP-FXN) 치료신약은 셀리버리 내부실험에서, 선전적 프라탁신 단백질 결핍으로 인해 심장이 비대해지고, 심장근육이 탄력을 잃어, 피를 제대로 뿜어 내지 못하는 형질전환 동물모델에서 생명연장 치료효능이 확인된 바 있다. 이 유전병은 일반 정상인의 10 ~ 15% 수준의 생존기간을 나타내어, 결국 청소년기를 넘기지 못하는 치명적 선천성 유전질환이며 치료법은 현재로선 없다고 알려져 있다.

현재, 선천적 비대성 심근증을 유발하는 이 치명적 유전병의 치료제를 공동개발 하는 파트너사인 다케다가 CP-FXN 치료신약을 셀리버리로부터 물질이전계약 (MTA) 및 마일스톤 3단계 계약에 의거하여 직접 일본에서 치료효능 평가시험을 진행 중이며, 지금까지의 실험결과를 최근 통보받았다고 회사측 공동개발 책임자는 밝혔다.

셀리버리 측은, “선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여하여 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰하게 된다. 이 모든 시험이 완료되면, 모든 개체들의 혈장 및 뇌, 심장, 간 등 주요장기에서의 약동학 및 약력학 (PK/PD)을 분석하여, 최종적으로 프리드리히 운동실조증 치료효능이 있는지를 종합적이며 정량적으로 평가하게 된다” 라고 밝혔다.

편도욱 로이슈 기자 toy1000@hanmail.net