희귀질환은 환자 수가 2만명 이하 이거나 진단 자체가 어려워 정확한 유병인구를 파악하기 힘든 질환을 말한다. 2023년 기준, 국내에서 지정한 희귀질환 수는 약 1100개로 알려져 있다.
이를 진단하거나 치료하기 위한 ‘희귀의약품’이란 여러 의약품 중, 희귀질환을 진단하거나 치료를 하기 위한 목적으로 사용되는 의약품 또는 적용 대상이 드문 의약품으로서 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능 의약품 보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품을 말하는 것으로 식품의약품안전처장의 지정을 받은 의약품을 말한다.
난치병 등의 치료를 목적으로 하는 희귀의약품은 의료상 필요성이 크지만, 연구개발이 어려워 그 양이 많지 않다. 특히, 소아 뇌전증치료에 사용되는 ‘에피디올렉스(대마 성분 의약품)’ 등 170여 종의 희귀필수의약품 대부분은 수입의약품으로 환자들이 직접 의약품을 구매하기 어렵다는 설명이다.
지오영 조선혜 회장은 “중증·응급 치료에 필요한 희귀필수의약품을 적시에 공급하는데, 회사의 모든 물류역량을 집중할 것”이라며 “희귀난치질환자의 안정적인 치료가 가능하도록 최선을 다할 것”이라고 말했다.
전여송 로이슈(lawissue) 기자 arrive71@lawissue.co.kr