[로이슈 편도욱 기자] ㈜셀리버리는 다케다와 공동으로 진행하는 '프리드리히 운동실조증 (Friedreich Ataxia: FRDA) 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 최종 마일스톤 3단계인 비대성 심근증 (hypertrophic cardiomyopathy) 질환동물모델에서의 치료효능 평가를 위해 셀리버리가 개발한 세포/조직투과성 FXN 단백질 (CP-FXN)을 물질이전계약 (MTA)에 의거 다케다 쇼난 연구소에 최종 전달했다고 31일 밝혔다.
에너지 합성에 관여하는 FXN 단백질이 뇌 신경세포에 결핍되면 운동실조증 (Ataxia)이 발병하고 심장 근육세포에 부족하면 비대성 심근증을 일으켜 조기 사망 (평균 수명의 ~15%)에 이르게 하는 무서운 선천적 유전병이 프리드리히 운동실조증이다. 이에 세계 10위권 제약사인 다케다의 요청에 의해 ㈜셀리버리의 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼을 적용하여 세포/조직투과성 CP-FXN이 개발됐다. 현재, 운동실조증 또는 비대성 심근증을 않는 FRDA 환자에 대한 근본적인 치료법은 없으며, 부족한 FXN 단백질을 뇌 또는 심장 세포 내로 직접 보충하는 것만이 유일한 근본적 치료법이다.

이번 치료효능 평가시험은 ㈜셀리버리-다케다 공동개발 프로젝트의 최종 마일스톤 3단계 실험으로 FRDA의 주된 사망원인인 비대성 심근증 및 심부전 질환동물모델을 대상으로 동물의 생존기간 연장 및 심장기능 회복 등의 항목을 평가하게 되는데, 현재 이미 8주째 진행중이며 CP-FXN을 이 질환동물에게 즉시 투여하여 치료효능을 평가하게 된다고 회사측은 설명했다.

편도욱 로이슈 기자 toy1000@hanmail.net