다계통위축증은 자율신경 실조증(기립성 저혈압, 배뇨장애, 발기부전, 만성 변비 등), 파킨슨 증상(움직임 저하, 손발 떨림 등), 소뇌성 운동 실조증상(비틀거림, 발음 부정확 등)의 징후가 동반되어 나타나는 중추신경계의 신경퇴행성질환이다.
이 질환은 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 약제로는 증상 호전이 없으며, 주로 노년에 발병하는 파킨슨병과 달리 모든 연령대에서 발생한다. 특히, 파킨슨병에 비해 진행속도가 빠르고 약제나 수술적인 방법이 없는 실정이다.
코아스템에서 개발한 'CS10BR05'는 자가골수유래 중간엽 줄기세포를 주성분으로 하는 시험의약품으로 염증반응을 억제하며, 신경세포의 생존 및 사멸신호 조절을 통해 신경보호작용을 하는 등 세포가 사멸하는 환경을 차단하는 효과를 예상하고 있다.
회사 관계자는 “다계통위축증은 다양한 세포사멸 기전들이 연결되어 나타나기 때문에 한 가지 기전을 목표로 한 치료제는 효과가 제한적일 수밖에 없다”며 “CS10BR05의 주성분인 중간엽 줄기세포는 다양한 인자 및 사이토카인의 분비를 통해 신경세포의 염증반응을 억제하고 신경보호작용을 나타내 세포사멸을 복합적으로 차단하는 기전을 나타내는 획기적인 효과를 갖고 있다”고 설명했다.
이번 임상시험은 보건복지부의 연구비 지원을 통해 연세대학교 신촌세브란스병원 신경과에서 소뇌형-다계통위축증 환자를 대상으로 내약성과 안전성에 대한 평가를 진행할 예정이다.
코아스템 관계자는 “다계통위축증 외에도 루푸스, 무산소성 뇌손상, 난치성 뇌전증 등에 대한 연구개발도 활발히 이뤄지고 있으며 뇌신경계 및 자가면역 희귀 난치성 질환 치료제 개발에 집중하고 있다”고 말했다.
또, “2015년도에 출시한 세계 최초 루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알’의 경우, 지난해 3분기부터 해외 환자 유입이 증가세를 보이고 있으며, 국내 건강보험 등재를 위한 약가 협상도 순조롭게 진행하고 있으며, FDA 허가에 대해서도 연내 마무리를 목표로 하고 있다”고 말했다.
한편, 코아스템은 줄기세포 치료제 전문 기업으로 세계 최초로 루게릭병 치료제인 ‘뉴로나타-알’을 판매하는 등 희귀 난치성 질환 치료제를 개발생산 하고 있다.
