헬릭스미스 엔젠시스(VM202), CMT 국내 임상 1/2a상 투약 완료

기사입력:2021-04-05 08:52:33
[로이슈 편도욱 기자] 헬릭스미스가 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1/2a상에서 마지막 환자 투약을 완료했다고 5일 밝혔다. 이에 따라 헬릭스미스는 오는 4분기 이후 탑라인 결과 발표를 통해 CMT 임상 1/2a상 성과를 공개한다는 계획이다.

이번 임상 1/2a상은 삼성서울병원에서 CMT 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 지난해 9월 첫 환자 투약을 실시한 이후, 3월 말 12번째 환자의 마지막 투약을 완료했다. 임상시험은 국내 CMT의 최고 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡고 있다. 국내에서 진행되는 이번 임상에서 긍정적인 결과가 나오면 회사는 미국과 유럽 등 글로벌 임상시험 실시를 계획하고 있다.

CMT는 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. CMT에는 여러가지 유형이 있는데, 이 중 가장 흔한 것은 이번 임상시험의 대상인 CMT1A로서 국내에 약 8천명, 전세계적으로 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. CMT는 희귀 질환으로 분류되어 있지만, 유병률이 2500명 중 1명으로 희귀질환 중에서 가장 환자 수가 많은 질환이다. 하지만 FDA 승인을 받은 치료제가 없는 것이 현실이다.

편도욱 로이슈 기자 toy1000@hanmail.net

주식시황 〉

항목 현재가 전일대비
코스피 2,972.19 ▲21.89
코스닥 779.73 ▲4.08
코스피200 398.86 ▲3.68

가상화폐 시세 〉

암호화폐 현재가 기준대비
비트코인 144,978,000 ▲197,000
비트코인캐시 640,500 ▲2,500
이더리움 3,485,000 ▲10,000
이더리움클래식 22,860 ▲220
리플 2,990 ▲3
퀀텀 2,709 ▲5
암호화폐 현재가 기준대비
비트코인 145,089,000 ▲164,000
이더리움 3,488,000 ▲9,000
이더리움클래식 22,800 ▲110
메탈 933 ▲3
리스크 543 ▲4
리플 2,991 ▲2
에이다 830 ▲4
스팀 172 ▲1
암호화폐 현재가 기준대비
비트코인 145,020,000 ▲250,000
비트코인캐시 641,000 ▲3,500
이더리움 3,483,000 ▲11,000
이더리움클래식 22,680 ▼70
리플 2,989 ▲2
퀀텀 2,688 0
이오타 225 0
ad